News-20220602 - jp

-------以下、会社プレスリリース-------

- TQS-168は高い忍容性と優れた薬物動態学的特性を示しました。

- Tranquis社は2022年末までにA L Sを対象とする第２相試験を開始する予定です。

カリフォルニア州レッドウッドシティ　– 2022年6月2日–

Tranquis Therapeutics社は、神経変性疾患及び老化関連疾患の治療に革命もたらす可能性のある革新的な医薬品を開発している臨床段階の免疫神経の企業です。本日、筋萎縮性側索硬化症（ALS）や他の神経変性疾患の治療のために開発しているPGC-1aの低分子モジュレーターであるTQS-168について第１相臨床試験を完了したことを発表しました。

TQS-168の単回及び反復投与において、78人の健常人で高い忍容性を示し、重篤な有害事象は報告されませんでした。有害事象は軽度で一過性であり、治験の中止に至るような有害事象は報告されませんでした。TQS-168は十分な血漿濃度共にと優れた薬物動態特性も示しました。これらの結果に基づき、Tranquisは今年末までにALSを対象として、TQS-168の第２相臨床試験を開始する予定です。

Tranquis社のチーフ・メディカル・オフィサー（CMO）であるJonas Hannestad, MD, PhDは、次のように述べています。

「TQS-168の第１相試験のデータは、高い忍容性を示す投与量において、ターゲットとする血漿濃度が達成できていることを示している。ALSの非臨床モデルにおいて有効であった暴露量をヒトで達成できたことは、当社のアプローチに対する自信を高めるものです。当社は、機能不全の骨髄系細胞が疾患の進行に重要な役割を果たす神経変性疾患を治療するために、骨髄系細胞のPGC-1aを標的とする経口投与の化合物を開発しています。今年末までには、アンメットニーズの高い深刻な疾患であるALS患者を対象とした第2相試験を開始する予定です。」

当社は、ALSプログラムから得られた臨床エビデンスを、TQS-168のさらなる開発、第2医薬品候補であるTQS-621、および骨髄細胞の代謝機能不全を基礎に持つ幅広い疾患における次世代化合物のさらなる開発に活かしていきます。

TQS-168及びPGC-1aについて

TQS-168は、骨髄系細胞の機能不全が重要な役割を果たすALSやその他の神経変性疾患の治療薬として開発中のPGC-1aを標的とする低分子化合物です。PGC-1a は、細胞のエネルギー代謝に関わる遺伝子を制御する転写活性化因子であり、ミトコンドリア生合成の重要な制御因子として作用しています。機能不全に陥った骨髄系細胞で発現が上昇すると、PGC-1aは細胞のエネルギー代謝と免疫機能を正常化することから、さまざまな神経変性疾患のターゲットとなる可能性があります。TQS-168は、ALSやパーキンソン病を含む、さまざまな神経変性疾患動物モデルにおいて、生存率および機能的なベネフィットを示しました。また、TQS-168は、PGC-1a遺伝子発現の増加、炎症性単球およびサイトカインの減少、ニューロフィラメント光のレベルの減少を含む、説得力のあるバイオマーカーデータを明らかにしました。また、in vitroでは、骨髄系細胞株およびALS患者の白血球において、TQS-168は特異的な免疫調節作用を示すことが確認されています。

Tranquis社について

Tranquisは、正常細胞のホメオスタシスと機能を回復させるために、機能不全に陥った骨髄性免疫細胞を再プログラミングするという独自のアプローチに基づき、低分子化合物治療薬のポートフォリオを開発している臨床段階にあるバイオ医薬品企業です。Tranquisの治療薬候補は、PGC-1αなどの細胞エネルギー代謝のマスターレギュレーターを標的とすることにより、機能不全のミクログリアや単球を恒常的な機能状態に切り替えることができます。Tranquisのプラットフォームは、神経変性、ミトコンドリア病、免疫炎症、免疫老化の分野におけるあらゆる適応症の治療を革新する可能性を持っています。また、当社のアプローチは、健康的な老化と長寿を促進する可能性があります。

-------以上-------